Ang mga gene ay ang pangunahing mga yunit ng genetic na kumokontrol sa mga katangian.Maliban sa mga gene ng ilang mga virus, na binubuo ng RNA, ang mga gene ng karamihan sa mga organismo ay binubuo ng DNA..Karamihan sa mga sakit ng mga organismo ay sanhi ng pakikipag-ugnayan sa pagitan ng mga gene at kapaligiran.Ang therapy sa gene ay maaaring ganap na gamutin o mapawi ang maraming sakit.Ang gene therapy ay itinuturing na isang rebolusyon sa larangan ng medisina at parmasya.Ang mga gamot sa gene therapy sa malawak na kahulugan ay kinabibilangan ng batay sa mga gamot na DNA na binago ng DNA (gaya ng mga in vivo gene therapy na gamot batay sa mga viral vector, in vitro gene therapy na gamot, hubad na plasmid na gamot, atbp.) at mga RNA na gamot (tulad ng mga antisense oligonucleotide na gamot, siRNA na gamot, at mRNA gene therapy, atbp.);Ang makitid na kahulugan na Gene therapy na mga gamot ay pangunahing kinabibilangan ng mga plasmid DNA na gamot, gene therapy na gamot batay sa viral vectors, gene therapy na gamot batay sa bacterial vectors, gene editing system, at cell therapy na gamot para sa in vitro gene modification.Pagkatapos ng mga taon ng paikot-ikot na pag-unlad, ang mga gene therapy na gamot ay nakamit ang nakapagpapatibay na mga klinikal na resulta.(Hindi binibilang ang mga bakuna sa DNA at mga bakuna sa mRNA) Sa kasalukuyan, 45 na gamot sa gene therapy ang naaprubahan para sa marketing sa mundo.Sa kabuuan, 9 na gene therapies ang naaprubahan para sa marketing ngayong taon, kabilang ang 7 gene therapies na inaprubahan para sa marketing sa unang pagkakataon sa taong ito, katulad ng: CARVYKTI, Amvuttra, Upstaza, Roctavian, Hemgenix, Adstiladrin at Ebvallo, (Tandaan: Ang dalawa pa ay naaprubahan sa United States ngayong taon. Ang unang batch ng mga therapies ng gene ay naaprubahan ng FDA, ang mga Zntey ① na naaprubahan sa merkado ay ang mga: sa Estados Unidos noong Agosto 2022, at naaprubahan para sa marketing ng European Union noong 2019;

Pag-uuri ng gene therapy (Pinagmulan ng larawan: Bio-Matrix)

Inililista ng artikulong ito ang 45 gene therapies (hindi kasama ang mga bakuna sa DNA at mga bakuna sa mRNA) na naaprubahan para sa marketing.

1. In vitro gene therapy

(1) Strimvelis

Kumpanya: Binuo ng GlaxoSmithKline (GSK).

Oras sa merkado: Naaprubahan ito para sa marketing ng European Union noong Mayo 2016.

Mga pahiwatig: Para sa paggamot ng malubhang pinagsamang immunodeficiency (SCID).

Pangungusap: Ang pangkalahatang proseso ng therapy na ito ay ang pagkuha muna ng sariling hematopoietic stem cell ng pasyente, palawakin at ikultura ang mga ito sa vitro, pagkatapos ay gamitin ang retrovirus upang ipasok ang isang functional na kopya ng gene ng ADA (adenosine deaminase) sa hematopoietic stem cell, at sa wakas ay iniksyon ang binagong Hematopoietic stem cell na muling inilalagay sa katawan.Ipinapakita ng mga klinikal na resulta na ang 3-taong survival rate ng mga pasyente ng ADA-SCID na ginagamot sa Strimvelis ay 100%.

(2) Zalmoxis

Kumpanya: Ginawa ng Italy MolMed Company.

Oras para mag-market: Nakakuha ng conditional marketing authorization mula sa European Union noong 2016.

Indications: Ito ay ginagamit para sa adjuvant therapy ng immune system ng mga pasyente pagkatapos ng hematopoietic stem cell transplantation.

Pangungusap: Ang Zalmoxis ay isang allogeneic T cell suicide gene immunotherapy na binago ng retroviral vectors.Gumagamit ang paraang ito ng mga retroviral vectors para genetically modify allogeneic T cells, para ang genetically modified T cells ay nagpapahayag ng 1NGFR at HSV-TK Mut2 suicide genes na nagbibigay-daan sa mga tao na gumamit ng ganciclovir (ganciclovir) na gamot anumang oras upang patayin ang mga T cells na nagdudulot ng masamang immune reactions, maiwasan ang posibleng karagdagang pagkasira ng GVHD, at magbigay ng postoperative na immune function na reconstructical na mga pasyenteng postoperative.

(3) Invossa-K

Kumpanya: Binuo ng TissueGene (KolonTissueGene).

Oras sa merkado: Naaprubahan para sa paglilista sa South Korea noong Hulyo 2017.

Mga pahiwatig: Para sa paggamot ng degenerative knee arthritis.

Pangungusap: Ang Invossa-K ay isang allogeneic cell gene therapy na kinasasangkutan ng mga chondrocytes ng tao.Ang mga allogeneic cells ay genetically modified in vitro, at ang binagong mga cell ay maaaring magpahayag at magtago ng transforming growth factor β1 (TGF-β1) pagkatapos ng intra-articular injection.β1), sa gayon ay nagpapabuti ng mga sintomas ng osteoarthritis.Ipinapakita ng mga klinikal na resulta na ang Invossa-K ay maaaring makabuluhang mapabuti ang arthritis ng tuhod.Ito ay binawi noong 2019 ng Korean Food and Drug Administration dahil mali ang label ng manufacturer sa mga sangkap na ginamit.

(4) Zynteglo

Kumpanya: Sinaliksik at binuo ng bluebird bio.

Oras sa market: Inaprubahan ng European Union para sa marketing noong 2019, at inaprubahan ng FDA para sa marketing sa United States noong Agosto 2022.

Mga pahiwatig: Para sa paggamot ng transfusion-dependent β-thalassemia.

Pangungusap: Ang Zynteglo ay isang lentiviral in vitro gene therapy na nagpapakilala ng isang functional na kopya ng normal na β-globin gene (βA-T87Q-globin gene) sa mga hematopoietic stem cell na kinuha mula sa pasyente sa pamamagitan ng isang lentiviral vector , at pagkatapos ay muling ipasok ang genetically modified autologous hematopoietic stem cell na ito sa pasyente.Kapag ang pasyente ay may normal na βA-T87Q-globin gene, maaari silang makagawa ng normal na protina ng HbAT87Q, na maaaring epektibong bawasan o alisin ang pangangailangan para sa pagsasalin ng dugo.Isa itong isang beses na therapy na idinisenyo upang palitan ang panghabambuhay na pagsasalin ng dugo at panghabambuhay na mga gamot para sa mga pasyenteng 12 taong gulang at mas matanda.

(5) Skysona

Kumpanya: Sinaliksik at binuo ng bluebird bio.

Oras sa market: Inaprubahan ng European Union para sa marketing noong Hulyo 2021, at inaprubahan ng FDA para sa marketing sa United States noong Setyembre 2022.

Mga pahiwatig: Para sa paggamot ng maagang cerebral adrenoleukodystrophy (CALD).

Pangungusap: Ang Skysona gene therapy ay ang tanging isang beses na gene therapy na inaprubahan para sa paggamot ng maagang yugto ng cerebral adrenoleukodystrophy (CALD).Ang Skysona (elivaldogene autotemcel, Lenti-D) ay isang hematopoietic stem cell lentiviral in vitro gene therapy na Lenti-D.Ang pangkalahatang pamamaraan ng therapy ay ang mga sumusunod: ang mga autologous hematopoietic stem cell ay kinukuha mula sa pasyente, inilipat at binago ng lentivirus na nagdadala ng gene ng ABCD1 ng tao sa vitro, at pagkatapos ay muling inilagay pabalik sa pasyente.Ito ay ginagamit upang gamutin ang mga pasyenteng wala pang 18 taong gulang, dala ang ABCD1 gene mutations, at CALD.

(6) Kymriah

COMPANY: Binuo ni Novartis.

Oras sa merkado: Inaprubahan ng FDA para sa marketing noong Agosto 2017.

Mga pahiwatig: Paggamot ng precursor B-cell acute lymphoblastic leukemia (ALL) at relapsed at refractory DLBCL.

Pangungusap: Ang Kymriah ay isang lentiviral in vitro gene therapy na gamot, ang unang CAR-T therapy na naaprubahan para sa marketing sa mundo, nagta-target ng CD19, at gumagamit ng 4-1BB co-stimulatory factor.Ito ay nagkakahalaga ng $475,000 sa US at $313,000 sa Japan.

(7) Yescarta

Kumpanya: Binuo ng Kite Pharma, isang subsidiary ng Gilead (GILD).

Oras sa merkado: Inaprubahan ng FDA para sa marketing noong Oktubre 2017;Ipinakilala ng Fosun Kite ang teknolohiyang Yescarta mula sa Kite Pharma at ginawa ito sa China pagkatapos makakuha ng pahintulot.Naaprubahan para sa paglilista sa bansa.

Mga pahiwatig: Para sa paggamot ng relapsed o refractory large B-cell lymphoma.

Pangungusap: Ang Yescarta ay isang retroviral in vitro gene therapy, na siyang pangalawang inaprubahang CAR-T therapy sa mundo.Tina-target nito ang CD19 at pinagtibay ang costimulator ng CD28.Ito ay nagkakahalaga ng $373,000 sa Estados Unidos.

(8) Tecartus

Kumpanya: Binuo ng Gilead (GILD).

Oras sa merkado: Inaprubahan ng FDA para sa marketing noong Hulyo 2020.

Mga pahiwatig: Para sa relapsed o refractory mantle cell lymphoma.

Pangungusap: Ang Tecartus ay isang autologous na CAR-T cell therapy na nagta-target sa CD19, at ito ang pangatlong CAR-T therapy na naaprubahan para sa marketing sa mundo.

(9) Breyanzi

COMPANY: Binuo ng Bristol-Myers Squibb (BMS).

Oras sa merkado: Inaprubahan ng FDA para sa marketing noong Pebrero 2021.

Mga pahiwatig: Relapsed o refractory (R/R) malaking B-cell lymphoma (LBCL).

Remarks: Ang Breyanzi ay isang in vitro gene therapy batay sa lentivirus, ang ikaapat na CAR-T therapy na inaprubahan para sa marketing sa mundo, na nagta-target ng CD19.Ang pag-apruba ng Breyanzi ay isang milestone para sa Bristol-Myers Squibb sa larangan ng cellular immunotherapy, na nakuha nito nang makuha nito ang Celgene sa halagang $74 bilyon noong 2019.

(10) Abecma

Kumpanya: Pinagsamang binuo ng Bristol-Myers Squibb (BMS) at bluebird bio.

Oras sa merkado: Inaprubahan ng FDA para sa marketing noong Marso 2021.

Mga pahiwatig: relapsed o refractory multiple myeloma.

Pangungusap: Ang Abecma ay isang in vitro gene therapy batay sa lentivirus, ang unang CAR-T cell therapy sa mundo na nagta-target sa BCMA, at ang ikalimang CAR-T therapy na inaprubahan ng FDA.Ang prinsipyo ng gamot ay upang ipahayag ang chimeric BCMA receptors sa sariling T cells ng pasyente sa pamamagitan ng lentivirus-mediated gene modification in vitro.Paggamot upang alisin ang mga hindi genetically modified na T cells sa mga pasyente, at pagkatapos ay muling i-infuse ang binagong T cells, na naghahanap at pumapatay ng mga BCMA-expressing cancer cells sa mga pasyente.

(11) Libmeldy

COMPANY: Binuo ng Orchard Therapeutics.

Oras sa merkado: Inaprubahan ng European Union para sa paglilista noong Disyembre 2020.

Mga pahiwatig: Para sa paggamot ng metachromatic leukodystrophy (MLD).

Pangungusap: Ang Libmeldy ay isang gene therapy batay sa mga autologous CD34+ cells na genetically modified in vitro ng lentivirus.Ipinapakita ng data sa klinika na ang isang solong intravenous infusion ng Libmeldy ay maaaring epektibong baguhin ang kurso ng maagang pagsisimula ng MLD kumpara sa matinding motor at cognitive impairment sa mga hindi ginagamot na mga pasyente ng parehong edad.

(12) Benoda

Kumpanya: Binuo ng WuXi Giant Nuo.

Oras sa merkado: Opisyal na inaprubahan ng NMPA noong Setyembre 2021.

Mga pahiwatig: Paggamot sa mga pasyenteng nasa hustong gulang na may relapsed o refractory large B-cell lymphoma (r/r LBCL) pagkatapos ng pangalawang linya o mas mataas na systemic therapy.

Pangungusap: Ang Beinoda ay isang anti-CD19 CAR-T gene therapy, at ito rin ang pangunahing produkto ng WuXi Juro Company.Ito ang pangalawang produkto ng CAR-T na inaprubahan sa China, maliban sa relapsed/refractory large B-cell lymphoid Plano din ng WuXi Giant Nuo na bumuo ng Regiorensai injection para sa paggamot ng marami pang iba pang mga indikasyon, kabilang ang follicular lymphoma (FL), mantle cell lymphoma (MCL), chronic lymphocytic leukemia (CLL) , second-line lymphoma diffuse a (DLB-cell lymphoma na malaki ang BLB) at second-line na lymphoma na diffuse (DLB) cell lymphoma a.

(13) CARVYKTI

Kumpanya: Ang unang produkto ng Legend Biotech na naaprubahan para sa marketing.

Oras sa merkado: Inaprubahan ng FDA para sa marketing noong Pebrero 2022.

Mga pahiwatig: para sa paggamot ng relapsed o refractory multiple myeloma (R/R MM).

Pangungusap: Ang CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel, Cilta-cel para sa maikli) ay isang CAR-T cell immune gene therapy na may dalawang single-domain antibodies na nagta-target ng B-cell maturation antigen (BCMA).Ipinapakita ng data na ang CARVYKTI Sa mga pasyenteng may relapsed o refractory multiple myeloma na nakatanggap ng apat o higit pang mga naunang therapy (kabilang ang mga proteasome inhibitors, immunomodulators at anti-CD38 monoclonal antibodies), isang pangkalahatang rate ng pagtugon na 98% ay ipinakita.

(14)Ebvallo

COMPANY: Binuo ng Atara Biotherapeutics.

ang European Commission (EC) para sa marketing noong Disyembre 2022 , ito ang unang unibersal na T cell therapy sa mundo na naaprubahan para sa marketing.

Mga pahiwatig: Bilang monotherapy para sa Epstein-Barr virus (EBV) na nauugnay sa post-transplantation lymphoproliferative disease (EBV+PTLD), ang mga pasyenteng tumatanggap ng paggamot ay dapat na mga nasa hustong gulang at bata na higit sa 2 taong gulang na dati nang nakatanggap ng hindi bababa sa isa pang drug therapy.

Pangungusap: Ang Ebvallo ay isang allogeneic EBV-specific na unibersal na T-cell gene therapy na nagta-target at nag-aalis ng mga cell na nahawaan ng EBV sa paraang pinaghihigpitan ng HLA.Ang pag-apruba ng therapy na ito ay batay sa mga resulta ng pivotal phase 3 clinical trial study, at ang mga resulta ay nagpakita na ang ORR ng HCT group at ang SOT group ay 50%.Ang kumpletong remission (CR) rate ay 26.3%, ang partial remission (PR) rate ay 23.7%, at ang median time to remission (TTR) ay 1.1 buwan.Sa 19 na pasyente na nakamit ang remission, 11 ang nagkaroon ng tagal ng pagtugon (DOR) na higit sa 6 na buwan.Bilang karagdagan, sa mga tuntunin ng kaligtasan, walang masamang reaksyon gaya ng graft-versus-host disease (GvHD) o cytokine release syndrome na nauugnay sa Ebvallo na nangyari.

2. In vivo gene therapy batay sa viral vectors

(1) Gendicine/Jin Sheng

Kumpanya: Binuo ng Shenzhen Saibainuo Company.

Oras sa merkado: Naaprubahan na mailista sa China noong 2003.

Mga pahiwatig: Para sa paggamot ng ulo at leeg na squamous cell carcinoma.

Tandaan: Ang recombinant human p53 adenovirus injection na Gendicine/Jinyousheng ay isang adenovirus vector gene therapy na gamot na may independiyenteng mga karapatan sa intelektwal na ari-arian na pagmamay-ari ng Shenzhen Saibainuo Company.Ang human type 5 adenovirus ay binubuo ng human adenovirus type 5. Ang una ay ang pangunahing istraktura para sa anti-tumor effect ng gamot, at ang huli ay pangunahing gumaganap bilang carrier.Ang adenovirus vector ay nagdadala ng therapeutic gene na p53 sa target na cell, nagpapahayag ng tumor suppressor gene p53 sa target na cell, at ang gene expression nito Ang produkto ay maaaring mag-regulate ng iba't ibang mga anti-cancer genes at mag-down-regulate sa mga aktibidad ng iba't ibang oncogenes, at sa gayon ay mapahusay ang epekto ng tumor suppressor ng katawan at makamit ang layunin ng pagpatay ng mga tumor.

(2) Rigvir

Kumpanya: Binuo ng Latima Company, Latvia.

Oras ng paglilista: Naaprubahan para sa paglilista sa Latvia noong 2004.

Mga pahiwatig: Para sa paggamot ng melanoma.

Pangungusap: Ang Rigvir ay isang gene therapy batay sa isang genetically modified ECHO-7 enterovirus vector.Sa kasalukuyan, ang gamot ay pinagtibay sa Latvia, Estonia, Poland, Armenia, Belarus, atbp., at sumasailalim din sa pagpaparehistro ng EMA sa mga bansa sa EU .Ang mga klinikal na kaso sa nakalipas na sampung taon ay napatunayan na ang Rigvir oncolytic virus ay ligtas at epektibo, at maaaring tumaas ang rate ng kaligtasan ng mga pasyente ng melanoma ng 4-6 na beses.Bilang karagdagan, ang therapy na ito ay naaangkop din sa iba't ibang uri ng kanser, kabilang ang colorectal cancer, pancreatic cancer, bladder cancer Cancer, kidney cancer, prostate cancer, lung cancer, uterine cancer, lymphosarcoma, atbp.

(3) Oncorine

Kumpanya: Binuo ng Shanghai Sanwei Biological Company.

Oras sa merkado: Naaprubahan na mailista sa China noong 2005.

Mga pahiwatig: paggamot ng mga bukol sa ulo at leeg, kanser sa atay, kanser sa pancreatic, kanser sa cervix at iba pang mga kanser.

Pangungusap: Ang Oncorine (安科瑞) ay isang oncolytic virus gene therapy na produkto na gumagamit ng adenovirus bilang carrier.Ang isang oncolytic adenovirus ay nakuha, na maaaring partikular na gumagaya sa p53 gene deficient o abnormal na mga tumor, na humahantong sa lysis ng mga tumor cells, at sa gayon ay pumapatay ng mga tumor cells.nang hindi nasisira ang mga normal na selula.Ipinakita ng mga klinikal na pag-aaral na ang Ankerui ay may mahusay na kaligtasan at pagiging epektibo para sa iba't ibang mga malignant na tumor.

(4) Glybera

Kumpanya: Binuo ng uniQure.

Oras sa merkado: Naaprubahan para sa paglilista sa Europe noong 2012.

Mga pahiwatig: Paggamot ng lipoprotein lipase deficiency (LPLD) na may malala o paulit-ulit na mga yugto ng pancreatitis sa kabila ng mahigpit na pinaghihigpitang fat diet.

Pangungusap: Ang Glybera (alipogene tiparvovec) ay isang gene therapy na gamot batay sa AAV, na gumagamit ng AAV bilang carrier upang ilipat ang therapeutic gene LPL sa mga selula ng kalamnan, upang ang mga kaukulang selula ay makagawa ng isang tiyak na halaga ng lipoprotein lipase, Upang maibsan ang sakit, ang therapy na ito ay epektibo sa mahabang panahon (ang epekto ng gamot ay maaaring tumagal ng maraming taon)Ang gamot ay inalis sa merkado noong 2017. Ang dahilan ng pag-withdraw nito ay maaaring nauugnay sa dalawang salik: mataas na presyo at limitadong pangangailangan sa merkado.Ang average na gastos sa paggamot ng gamot ay kasing taas ng US$1 milyon, at isang pasyente lang ang nakabili at nakagamit nito sa ngayon.Bagama't ang kumpanya ng segurong medikal ay nag-reimburse ng US$900,000 para dito, medyo malaking pasanin din ito para sa kompanya ng seguro.Bilang karagdagan, ang mga indikasyon na tina-target ng gamot ay napakabihirang, na may rate ng saklaw na humigit-kumulang 1 sa 1 milyon at mataas na rate ng maling pagsusuri.

(5) Imligic

Kumpanya: Binuo ni Amgen.

Oras para mag-market: Noong 2015, naaprubahan itong mailista sa United States at European Union.

Mga pahiwatig: Paggamot ng mga sugat ng melanoma na hindi maaaring ganap na alisin sa pamamagitan ng operasyon.

Remarks: Ang Imlygic ay isang attenuated herpes simplex virus type 1 na binago ng genetic technology (pagtanggal ng mga fragment ng gene ng ICP34.5 at ICP47 nito, at pagpasok ng human granulocyte macrophage colony-stimulating factor GM-CSF gene sa virus) (HSV-1) oncolytic virus ang unang naaprubahan ng FDA na virus na gene therapy.Ang paraan ng pangangasiwa ay intralesional injection, na maaaring direktang iturok sa mga lesyon ng melanoma upang maging sanhi ng pagkalagot ng mga selula ng tumor, paglabas ng mga antigen na nagmula sa tumor at GM-CSF, at pagsulong ng mga tugon sa immune laban sa tumor.

(6) Luxturna

Kumpanya: Binuo ng Spark Therapeutics, isang subsidiary ng Roche.

Oras sa merkado: Naaprubahan ito para sa marketing ng FDA noong 2017, at pagkatapos ay naaprubahan para sa marketing sa Europe noong 2018.

Mga pahiwatig: Para sa paggamot ng mga bata at matatanda na nawalan ng paningin dahil sa double-copy na RPE65 gene mutations ngunit nagpapanatili ng sapat na bilang ng mga viable retinal cells.

Pangungusap: Ang Luxturna ay isang AAV-based na gene therapy na pinangangasiwaan ng subretinal injection.Ang gene therapy ay gumagamit ng AAV2 bilang isang carrier upang ipasok ang isang functional na kopya ng normal na RPE65 gene sa mga retinal cell ng pasyente, upang ang kaukulang mga cell ay ipahayag ang normal na protina ng RPE65, na bumubuo sa kakulangan sa protina ng RPE65 ng pasyente, at sa gayon ay mapabuti ang paningin ng pasyente.

(7) Zolgensma

Kumpanya: Binuo ng AveXis, isang subsidiary ng Novartis.

Oras sa merkado: Inaprubahan ng FDA para sa marketing noong Mayo 2019.

Mga pahiwatig: Paggamot sa mga pasyente ng Spinal Muscular Atrophy (SMA) na wala pang 2 taong gulang.

Pangungusap: Ang Zolgensma ay isang gene therapy batay sa AAV vector.Ang gamot na ito ay ang tanging isang beses na plano sa paggamot para sa spinal muscular atrophy na inaprubahan para sa marketing sa mundo.Ang paglulunsad ng gamot ay nagbubukas ng isang bagong panahon sa paggamot ng spinal muscular atrophy.page, ay isang milestone na pag-unlad.Ang gene therapy na ito ay gumagamit ng scAAV9 vector upang ipasok ang normal na SMN1 gene sa pasyente sa pamamagitan ng intravenous infusion upang makagawa ng normal na protina ng SMN1, at sa gayon ay pinapabuti ang paggana ng mga apektadong cell gaya ng mga motor neuron.Sa kaibahan, ang mga gamot sa SMA na Spinraza at Evrysdi ay nangangailangan ng pangmatagalang paulit-ulit na dosing.Ang Spinraza ay ibinibigay sa pamamagitan ng spinal injection tuwing apat na buwan, at ang Evrysdi ay isang pang-araw-araw na oral na gamot.

(8) Delytact

Kumpanya: Binuo ng Daiichi Sankyo Company Limited (TYO: 4568).

Oras para mag-market: May kondisyong pag-apruba mula sa Ministry of Health, Labor and Welfare (MHLW) ng Japan noong Hunyo 2021.

Mga pahiwatig: Para sa paggamot ng malignant glioma.

Pangungusap: Ang Delytact ay ang ikaapat na produkto ng oncolytic virus gene therapy na inaprubahan sa buong mundo, at ang unang produkto ng oncolytic virus na naaprubahan para sa paggamot ng malignant glioma.Ang Delytact ay isang genetically engineered herpes simplex virus type 1 (HSV-1) oncolytic virus na binuo ni Dr. Todo at mga kasamahan.Ipinakilala ng Delytact ang mga karagdagang mutasyon sa pagtanggal sa G207 genome ng pangalawang henerasyong HSV-1, na nagpapahusay sa pumipili nitong pagtitiklop sa mga selula ng kanser at ang induction ng mga anti-tumor immune response habang pinapanatili ang mataas na kaligtasan.Ang Delytact ay ang unang ikatlong henerasyong oncolytic HSV-1 na kasalukuyang sumasailalim sa klinikal na pagsusuri.Ang pag-apruba ng Delytact sa Japan ay pangunahing batay sa isang single-arm phase 2 na klinikal na pagsubok.Sa mga pasyenteng may paulit-ulit na glioblastoma, naabot ng Delytact ang pangunahing endpoint ng isang taong survival rate, at ipinakita ng mga resulta na ang Delytact ay nagpakita ng mas mahusay na efficacy kumpara sa G207.Malakas na replicative force at mas mataas na antitumor activity.Ito ay epektibo sa mga solidong tumor na modelo ng suso, prostate, schwannomas, nasopharyngeal, hepatocellular, colorectal, malignant na peripheral nerve sheath tumor, at thyroid cancer.

(9) Upstaza

COMPANY: Binuo ng PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT).

Oras sa market: Inaprubahan ng European Union para sa marketing noong Hulyo 2022.

Mga pahiwatig: Para sa kakulangan ng aromatic L-amino acid decarboxylase (AADC), inaprubahan ito para sa paggamot ng mga pasyenteng may edad na 18 buwan at mas matanda.

Remarks: Ang Upstaza™ (eladocagene exuparvovec) ay isang in vivo gene therapy na may adeno-associated virus type 2 (AAV2) bilang carrier.Ang mga pasyente ay nagkakasakit dahil sa mga mutasyon sa gene na naka-encode sa AADC enzyme.Ang AAV2 ay nagdadala ng isang malusog na gene na naka-encode sa AADC enzyme.Ang anyo ng gene compensation ay nakakamit ng therapeutic effect.Sa teorya, ang isang administrasyon ay epektibo sa mahabang panahon.Ito ang unang ibinebentang gene therapy na direktang iniksyon sa utak.Naaangkop ang awtorisasyon sa marketing sa lahat ng 27 estadong miyembro ng EU, pati na rin sa Iceland, Norway at Liechtenstein.

(10) Roctavian

Kumpanya: Binuo ng BioMarin Pharmaceutical (BioMarin).

Oras sa merkado: Inaprubahan para sa marketing ng European Union noong Agosto 2022;awtorisasyon sa marketing ng UK Medicines and Healthcare products Administration (MHRA) noong Nobyembre 2022.

Mga pahiwatig: Para sa paggamot ng mga pasyenteng nasa hustong gulang na may malubhang hemophilia A na walang kasaysayan ng FVIII factor inhibition at negatibo para sa AAV5 antibodies.

Pangungusap: Gumagamit ang Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) ng AAV5 bilang isang vector at ginagamit ang HLP na promoter na partikular sa atay ng tao upang himukin ang pagpapahayag ng human coagulation factor VIII (FVIII) na may B domain na tinanggal.Ang desisyon ng European Commission na aprubahan ang marketing ng valoctocogene roxaparvovec ay batay sa pangkalahatang data ng klinikal na proyekto sa pag-unlad ng gamot.Kabilang sa mga ito, ang mga resulta ng yugto III klinikal na pagsubok GENER8-1 ay nagpakita na kumpara sa data ng taon bago ang pagpapatala, pagkatapos ng isang solong pagbubuhos ng valoctocogene roxaparvovec, Ang taunang rate ng pagdurugo (ABR) ng paksa ay makabuluhang nabawasan, ang dalas ng paggamit ng recombinant coagulation factor VIII (F8) na paghahanda ng protina ay nabawasan, o ang aktibidad ng paghahanda ng protina ng F8 ay makabuluhang nabawasan.Pagkatapos ng 4 na linggo ng paggamot, ang taunang rate ng paggamit ng F8 ng paksa at ABR na nangangailangan ng paggamot ay nabawasan ng 99% at 84%, ayon sa pagkakabanggit, at ang pagkakaiba ay makabuluhan sa istatistika (p<0.001).Maganda ang profile ng kaligtasan, at walang paksang nakaranas ng F8 factor inhibition, malignancy o thrombosis side effect, at walang naiulat na seryosong adverse event (SAE) na nauugnay sa paggamot.

(11) Hemgenix

Kumpanya: Binuo ng UniQure Corporation.

Oras sa merkado: Inaprubahan ng FDA para sa marketing noong Nobyembre 2022.

Mga pahiwatig: Para sa paggamot ng mga pasyenteng nasa hustong gulang na may hemophilia B.

Pangungusap: Ang Hemgenix ay isang gene therapy batay sa AAV5 vector.Ang gamot ay nilagyan ng coagulation factor IX (FIX) gene variant na FIX-Padua, na ibinibigay sa intravenously.Pagkatapos ng pangangasiwa, ang gene ay maaaring ipahayag ang FIX coagulation factor sa atay at ilihim Pagkatapos ng pagpasok ng dugo upang maisagawa ang coagulation function, upang makamit ang layunin ng paggamot, theoretically, ang isang administrasyon ay epektibo sa mahabang panahon.

(12) Adstiladrin

Kumpanya: Binuo ng Ferring Pharmaceuticals .

Oras sa merkado: Inaprubahan ng FDA para sa marketing noong Disyembre 2022.

Mga pahiwatig: Para sa paggamot ng high-risk non-muscle-invasive bladder cancer (NMIBC) na hindi tumutugon sa Bacillus Calmette-Guerin (BCG) .

Remarks: Ang Adstiladrin ay isang gene therapy na batay sa isang non-replicating adenoviral vector, na maaaring mag-overexpress ng interferon alfa-2b protein sa mga target na cell, at ibinibigay sa pamamagitan ng urinary catheter sa pantog (pinapangasiwaan isang beses bawat tatlong buwan), ang virus vector ay maaaring epektibong makahawa sa mga cell ng pantog na pader, at pagkatapos ay i-overexpress ang epekto ng intertherapeutic-2 na protina.Ang nobelang paraan ng gene therapy na ito ay binabago ang sariling mga selula ng pader ng pantog ng pasyente sa isang maliit na "pabrika" na gumagawa ng interferon, at sa gayon ay pinahuhusay ang kakayahan ng pasyente na labanan ang kanser.

Ang kaligtasan at pagiging epektibo ng Adstiladrin ay nasuri sa isang multicenter na klinikal na pag-aaral kabilang ang 157 mga pasyente na may mataas na panganib na BCG-nonresponsive NMIBC.Ang mga pasyente ay tumatanggap ng Adstiladrin tuwing tatlong buwan nang hanggang 12 buwan, o hanggang sa hindi katanggap-tanggap na toxicity sa paggamot o pag-ulit ng high-grade NMIBC.Sa pangkalahatan, 51 porsiyento ng mga naka-enroll na pasyente na ginagamot sa Adstiladrin ay nakakuha ng kumpletong tugon (paglaho ng lahat ng mga palatandaan ng kanser na nakikita sa cystoscopy, biopsy tissue, at ihi).

3. Maliit na nucleic acid na gamot

(1) Vitravene

Kumpanya: Pinagsamang binuo ng Ionis Pharma (dating Isis Pharma) at Novartis.

Oras sa merkado: Noong 1998 at 1999, naaprubahan ito para sa marketing ng FDA at EU EMA.

Mga pahiwatig: Para sa paggamot ng cytomegalovirus retinitis sa mga pasyenteng HIV-positive.

Pangungusap: Ang Vitravene ay isang antisense oligonucleotide na gamot, na siyang unang oligonucleotide na gamot na inaprubahan para sa marketing sa mundo.Sa paunang yugto ng paglilista, ang pangangailangan sa merkado para sa mga anti-CMV na gamot ay napaka-apura;nang maglaon, dahil sa pagbuo ng lubos na aktibong antiretroviral therapy, ang bilang ng mga kaso ng CMV ay bumaba nang husto.Dahil sa matamlay na pangangailangan sa merkado, ang gamot ay inilunsad noong 2002 at 2006 Withdrawal sa mga bansa sa EU at sa Estados Unidos.

(2) Macugen

Kumpanya: Pinagsamang binuo ng Pfizer at Eyetech.

Oras sa merkado: Naaprubahan para sa paglilista sa Estados Unidos noong 2004.

Mga pahiwatig: Para sa paggamot ng neovascular age-related macular degeneration.

Pangungusap: Ang Macugen ay isang pegylated modified oligonucleotide na gamot, na maaaring mag-target at magbigkis ng vascular endothelial growth factor (VEGF165 subtype), at ang paraan ng pangangasiwa ay intravitreal injection.

(3) Defitelio

Kumpanya: Binuo ng Jazz Pharmaceuticals.

Oras sa merkado: Naaprubahan ito para sa marketing ng European Union noong 2013 at inaprubahan ng FDA para sa marketing noong Marso 2016.

Mga pahiwatig: Para sa paggamot ng hepatic veno-occlusive disease na nauugnay sa renal o pulmonary dysfunction pagkatapos ng hematopoietic stem cell transplantation.

Pangungusap: Ang Defitelio ay isang oligonucleotide na gamot, na isang pinaghalong oligonucleotides na may mga katangian ng plasmin.Inalis mula sa merkado noong 2009 para sa komersyal na mga kadahilanan.

(4) Kynamro

Kumpanya: Pinagsamang binuo ng Ionis Pharma at Kastle.

Oras para mag-market: Noong 2013, naaprubahan ito para sa marketing sa United States bilang isang orphan drug.

Mga pahiwatig: Para sa adjuvant na paggamot ng homozygous familial hypercholesterolemia.

Remarks: Ang Kynamro ay isang antisense oligonucleotide na gamot, na isang antisense oligonucleotide na nagta-target ng human apo B-100 mRNA.Ang Kynamro ay pinangangasiwaan bilang 200 mg subcutaneously isang beses sa isang linggo.

(5) Spinraza

Kumpanya: Binuo ng Ionis Pharmaceuticals.

Oras sa merkado: Inaprubahan ng FDA para sa marketing noong Disyembre 2016.

Mga pahiwatig: Para sa paggamot ng spinal muscular atrophy (SMA).

Pangungusap: Ang Spinraza (nusinersen) ay isang antisense oligonucleotide na gamot.Sa pamamagitan ng pagbubuklod sa cleavage site ng SMN2 exon 7, maaaring baguhin ng Spinraza ang RNA cleavage ng SMN2 gene, at sa gayon ay madaragdagan ang produksyon ng fully functional na protina ng SMN.Noong Agosto 2016, ginamit ng BIOGEN ang opsyon nito upang makuha ang mga pandaigdigang karapatan sa Spinraza.Sinimulan lamang ng Spinraza ang unang klinikal na pagsubok nito sa mga tao noong 2011. Sa loob lamang ng 5 taon, naaprubahan ito ng FDA para sa marketing noong 2016, na sumasalamin sa ganap na pagkilala ng FDA sa pagiging epektibo nito.Ang gamot ay naaprubahan para sa marketing sa China noong Abril 2019. Ang buong ikot ng pag-apruba para sa Spinraza sa China ay wala pang 6 na buwan, at ito ay 2 taon at 2 buwan mula noong unang naaprubahan ang Spinraza sa United States.Ang bilis ng listing sa China ay napakabilis na.Ito ay dahil din sa katotohanan na ang Center for Drug Evaluation ay naglabas ng “Notice on Publishing the List of the First Batch of Overseas New Drugs Urgently Needed in Clinical Practice” noong Nobyembre 1, 2018, at kasama sa unang batch ng 40 dayuhang bagong gamot para sa pinabilis na pagsusuri, kung saan ang Spinraza ay niraranggo.

(6) Exondys 51

Kumpanya: Binuo ng AVI BioPharma (na kalaunan ay pinalitan ng pangalan na Sarepta Therapeutics).

Oras sa merkado: Noong Setyembre 2016, naaprubahan ito para sa marketing ng FDA.

Mga pahiwatig: Para sa paggamot ng Duchenne muscular dystrophy (DMD) na may exon 51 na lumalaktaw sa mutation ng gene sa DMD gene.

Pangungusap: Ang Exondys 51 ay isang antisense na oligonucleotide na gamot, ang antisense oligonucleotide ay maaaring magbigkis sa posisyon ng exon 51 ng pre-mRNA ng DMD gene, na nagreresulta sa pagbuo ng mature na mRNA, bahagi ng exon 51 ay na-block Excision, at sa gayon ay bahagyang naitatama ang mRNA reading frame, na tumutulong sa ilang mga pasyente na mabuo ang normal na pagbabasa ng frame ng mRNA, na tumutulong sa ilang mga pasyente na mabuo ang normal na pagbabasa ng frame ng protina, na tumutulong sa ilang mga pasyente na mabuo ang normal na synthesis ng protina. sintomas ng pasyente.

(7) Tegsedi

Kumpanya: Binuo ng Ionis Pharmaceuticals.

Oras sa merkado: Naaprubahan ito para sa marketing ng European Union noong Hulyo 2018.

Mga pahiwatig: Para sa paggamot ng namamana transthyretin amyloidosis (hATTR).

Pangungusap: Ang Tegsedi ay isang antisense oligonucleotide na gamot na nagta-target sa transthyretin mRNA.Ito ang unang gamot na inaprubahan sa mundo para sa paggamot ng hATTR.Ito ay pinangangasiwaan ng subcutaneous injection.Binabawasan ng gamot ang produksyon ng ATTR protein sa pamamagitan ng pag-target sa mRNA ng transthyretin (ATTR), at may magandang ratio ng benepisyo-panganib sa paggamot ng ATTR, at ang neuropathy at kalidad ng buhay ng pasyente ay lubos na napabuti, at ito ay tugma sa mga uri ng mutation ng TTR, Ni ang yugto ng sakit o pagkakaroon ng cardiomyopathy ay hindi nauugnay.

(8) Onpattro

Kumpanya: Pinagsamang binuo ng Alnylam Corporation at Sanofi Corporation.

Oras sa market: Naaprubahan para sa listing sa United States sa 2018.

Mga pahiwatig: Para sa paggamot ng namamana transthyretin amyloidosis (hATTR).

Pangungusap: Ang Onpattro ay isang siRNA na gamot na nagta-target sa transthyretin mRNA, na binabawasan ang produksyon ng ATTR protein sa atay at binabawasan ang akumulasyon ng mga deposito ng amyloid sa peripheral nerves sa pamamagitan ng pag-target sa mRNA ng transthyretin (ATTR) , sa gayon ay pinapabuti at pinapagaan ang mga sintomas ng sakit.

(9) Givlaari

Kumpanya: Binuo ng Alnylam Corporation.

Oras sa merkado: Inaprubahan ng FDA para sa marketing noong Nobyembre 2019.

Mga pahiwatig: Para sa paggamot ng acute hepatic porphyria (AHP) sa mga matatanda.

Pangungusap: Ang Givlaari ay isang siRNA na gamot, na siyang pangalawang gamot na siRNA na inaprubahan para sa marketing pagkatapos ng Onpattro.Ang paraan ng pangangasiwa ay subcutaneous injection.Tina-target ng gamot ang mRNA ng ALAS1 na protina, at ang buwanang paggamot na may Givlaari ay maaaring makabuluhang at permanenteng bawasan ang antas ng ALAS1 sa atay, sa gayon ay binabawasan ang mga antas ng neurotoxic na ALA at PBG sa normal na hanay, at sa gayon ay Mapapagaan ang mga sintomas ng sakit ng pasyente.Ang data ay nagpakita na ang mga pasyente na ginagamot sa Givlaari ay nagkaroon ng 74% na pagbawas sa bilang ng mga seizure kumpara sa placebo group.

(10) Vyondys53

COMPANY: Binuo ng Sarepta Therapeutics.

Oras sa merkado: Inaprubahan ng FDA para sa marketing noong Disyembre 2019.

Mga pahiwatig: Para sa paggamot ng mga pasyente ng DMD na may dystrophin gene exon 53 splicing mutation.

Pangungusap: Ang Vyondys 53 ay isang antisense oligonucleotide na gamot, na nagta-target sa proseso ng pag-splice ng dystrophin pre-mRNA.Ang Exon 53 ay bahagyang naputol, ibig sabihin, wala sa mature na mRNA, at idinisenyo upang makabuo ng isang pinutol ngunit gumagana pa rin na dystrophin, sa gayon ay nagpapabuti sa kapasidad ng ehersisyo sa mga pasyente.

(11) Waylivra

Kumpanya: Binuo ng Ionis Pharmaceuticals at ang subsidiary nitong Akcea Therapeutics.

Oras sa merkado: Naaprubahan ito para sa marketing ng European Medicines Agency (EMA) noong Mayo 2019.

Mga pahiwatig: Bilang pantulong na therapy bilang karagdagan sa pagkontrol sa diyeta sa mga pasyenteng nasa hustong gulang na may familial chylomicronemia syndrome (FCS).

Pangungusap: Ang Waylivra ay isang antisense oligonucleotide na gamot, na siyang unang gamot na naaprubahan para sa marketing sa mundo para sa paggamot sa FCS.

(12) Leqvio

Kumpanya: Binuo ni Novartis.

Oras sa market: Inaprubahan ng European Union para sa marketing noong Disyembre 2020.

Mga pahiwatig: Para sa paggamot ng mga nasa hustong gulang na may pangunahing hypercholesterolemia (heterozygous familial at non-familial) o mixed dyslipidemia.

Pangungusap: Ang Leqvio ay isang siRNA na gamot na nagta-target sa PCSK9 mRNA.Ito ang unang siRNA therapy sa mundo para sa pagpapababa ng kolesterol (LDL-C).Ito ay pinangangasiwaan ng subcutaneous injection.Binabawasan ng gamot ang antas ng protina ng PCSK9 sa pamamagitan ng RNA interference, at sa gayon ay binabawasan ang antas ng LDL-C.Ipinapakita ng klinikal na data na para sa mga pasyente na hindi maaaring bawasan ang mga antas ng LDL-C sa target na antas pagkatapos ng paggamot na may pinakamataas na disimulado na dosis ng mga statin, maaaring bawasan ng Leqvio ang LDL-C ng humigit-kumulang 50%.

(13)Oxlumo

Kumpanya: Binuo ng Alnylam Pharmaceuticals.

Oras sa market: Inaprubahan ng European Union para sa marketing noong Nobyembre 2020.

Mga pahiwatig: Para sa paggamot ng pangunahing hyperoxaluria type 1 (PH1).

Pangungusap: Ang Oxlumo ay isang siRNA na gamot na nagta-target ng hydroxyacid oxidase 1 (HAO1) ​​mRNA, at ang paraan ng pangangasiwa ay subcutaneous injection.Ang gamot ay binuo gamit ang pinakabagong pinahusay na stabilization chemistry ng Alnylam, ESC-GalNAc conjugation technology, na nagbibigay-daan sa subcutaneously administered siRNA na may higit na pagtitiyaga at potency.Ang gamot ay nagpapababa o pinipigilan ang hydroxyacid oxidase 1 (HAO1) ​​mRNA, binabawasan ang antas ng glycolate oxidase sa atay, at pagkatapos ay ubusin ang substrate na kinakailangan para sa produksyon ng oxalate, binabawasan ang produksyon ng oxalate upang makontrol ang pag-unlad ng sakit sa mga pasyente at mapabuti ang mga sintomas ng sakit.

(14) Viltepso

Kumpanya: Binuo ng NS Pharma, isang subsidiary ng Nippon Shinyaku.

Oras sa merkado: Inaprubahan ng FDA para sa marketing noong Agosto 2020.

Mga pahiwatig: Para sa paggamot ng Duchenne muscular dystrophy (DMD) na may exon 53 na lumalaktaw sa gene mutation sa DMD gene.

Pangungusap: Ang Viltepso ay isang antisense oligonucleotide na gamot na maaaring magbigkis sa posisyon ng exon 53 ng pre-mRNA ng DMD gene, na nagiging sanhi ng bahagi ng exon 53 na matanggal pagkatapos ng pagbuo ng mature na mRNA, at sa gayon ay bahagyang itinatama ang mRNA reading frame.

(15) Amondys 45

Kumpanya: Binuo ng Sarepta Therapeutics.

Oras sa merkado: Inaprubahan ng FDA para sa marketing noong Pebrero 2021.

Mga pahiwatig: Para sa paggamot ng Duchenne muscular dystrophy (DMD) na may exon 45 na paglaktaw ng mutation ng gene sa DMD gene.

Pangungusap: Ang Amondys 45 ay isang antisense oligonucleotide na gamot, ang antisense oligonucleotide ay maaaring magbigkis sa posisyon ng exon 45 ng pre-mRNA ng DMD gene, na nagreresulta sa bahagi ng exon 45 na naharang pagkatapos ng pagbuo ng mature na mRNA Excision, at sa gayon ay bahagyang itinatama ang mRNA reading frame, na tumutulong sa ilang mga pasyente na mabuo ang normal na synth frame ng protina, na tumutulong sa ilang mga pasyente na mabuo ang normal na pagbabasa ng synth frame, na tumutulong sa ilang mga pasyente na mabuo ang normal na pagbabasa ng protina. sa mga sintomas ng pasyente.

(16) Amvuttra (vutrisiran)

Kumpanya: Binuo ng Alnylam Pharmaceuticals.

Oras sa merkado: Inaprubahan ng FDA para sa marketing noong Hunyo 2022.

Mga pahiwatig: Para sa paggamot ng namamana na transthyretin amyloidosis na may polyneuropathy (hATTR-PN) sa mga matatanda.

Remarks: Ang Amvuttra (Vutrisiran) ay isang siRNA drug targeting transthyretin (ATTR) mRNA, na pinangangasiwaan ng subcutaneous injection.Ang Vutrisiran ay batay sa Enhanced Stability Chemistry (ESC)-GalNAc conjugate delivery platform design ng Alnylam na may mas mataas na potency at metabolic stability.Ang pag-apruba ng therapy ay batay sa 9 na buwang data ng Phase III na klinikal na pag-aaral nito (HELIOS-A), at ang pangkalahatang mga resulta ay nagpapakita na ang therapy ay nagpabuti ng mga sintomas ng hATTR-PN, at higit sa 50% ng kondisyon ng mga pasyente ay nabaligtad o tumigil sa paglala.

4. Iba pang mga gene therapy na gamot

(1) Rexin-G

Kumpanya: Binuo ng Epeius Biotech.

Time to market: Noong 2005, inaprubahan ito para sa marketing ng Philippine Food and Drug Administration (BFAD).

Mga pahiwatig: Para sa paggamot ng mga advanced na kanser na lumalaban sa chemotherapy.

Pangungusap: Ang Rexin-G ay isang gene-loaded na nanoparticle injection.Ipinakilala nito ang cyclin G1 mutant gene sa mga target na cell sa pamamagitan ng isang retroviral vector upang partikular na pumatay ng mga solidong tumor.Ang paraan ng pangangasiwa ay intravenous infusion.Bilang isang gamot na naka-target sa tumor na aktibong naghahanap at sumisira sa mga metastatic na selula ng kanser, mayroon itong tiyak na nakakagamot na epekto sa mga pasyenteng nabigo ang iba pang mga gamot sa kanser, kabilang ang mga naka-target na biologic.

(2) Neovasculgen

Kumpanya: Binuo ng Human stem cell institute.

Oras ng paglilista: Naaprubahan ito para sa paglilista sa Russia noong Disyembre 7, 2011, at pagkatapos ay inilunsad sa Ukraine noong 2013.

Mga pahiwatig: Para sa paggamot ng peripheral vascular arterial disease, kabilang ang malubhang limb ischemia.

Pangungusap: Ang Neovasculgen ay isang gene therapy batay sa DNA plasmids.Ang vascular endothelial growth factor (VEGF) 165 gene ay itinayo sa plasmid backbone at inilalagay sa mga pasyente.

(3) Collategene

Kumpanya: Pinagsamang binuo ng Osaka University at mga kumpanya ng venture capital.

Oras sa merkado: Inaprubahan ng Ministry of Health, Labor and Welfare ng Japan noong Agosto 2019.

Mga pahiwatig: Paggamot ng kritikal na lower extremity ischemia.

Remarks: Ang Collategene ay isang plasmid-based na gene therapy, ang unang domestic gene therapy na gamot na ginawa ng AnGes, isang gene therapy company sa Japan.Ang pangunahing bahagi ng gamot na ito ay isang hubad na plasmid na naglalaman ng human hepatocyte growth factor (HGF) gene sequence.Kung ang gamot ay iniksyon sa mga kalamnan ng mas mababang paa, ang ipinahayag na HGF ay magsusulong ng pagbuo ng mga bagong daluyan ng dugo sa paligid ng mga nakabara na mga daluyan ng dugo.Kinumpirma ng mga klinikal na pagsubok ang epekto nito sa pagpapabuti ng mga ulser.

Paano makakatulong ang Foregene sa pagbuo ng gene therapy?

Tumutulong kami sa pag-save ng oras ng screening sa malawakang screening, sa maagang yugto ng pagbuo ng gamot ng siRNA.

Higit pang mga detalye bisitahin ang:

https://www.foreivd.com/cell-direct-rt-qpcr-kit-direct-rt-qpcr-series/